Опыт применения пролонгированного препарата фактора IX при гемофилии В: описание клинического случая

<jats:p>Введение. За последние 10 лет произошел существенный прогресс в разработке препаратов для лечения гемофилии. Однако, в большей степени он затронул гемофилию А: в арсенале гематологов появились как пролонгированные препараты фактора (F) VIII свертывания, так и препарат для подкожного введения. В то же время возможности терапии гемофилии B до совсем недавнего времени были ограничены плазматическим препаратом FIX и рекомбинантным препаратом FIX со стандартным периодом полувыведения. В связи с этим появление пролонгированного препарата FIX (албутрепенонакога альфа) позволило значительно расширить возможности контроля кровотечений у пациентов с гемофилией B. На сегодняшний момент количество доступной информации о результатах применения данного препарата в реальной клинической практике в России крайне ограничено. Таким образом, представленный в данной публикации клинический случай может представлять научный интерес. Клинический случай. Пациент Н., 17 лет, с тяжелой формой гемофилии B, у которого, несмотря на профилактическую терапию препаратами FIX со стандартным периодом полу­выведения, отмечались неоднократные гематомы мягких тканей, гемартрозы, а также жизнеугрожающие кровотечения: обширные гематомы параренальной клетчатки с синдромом сдавления почки, острое нарушение мозгового кровообращения по геморрагическому типу. Смена терапии на пролонгированный препарат FIX позволила значительно улучшить контроль кровотечений, снизить частоту внутривенных инфузий и обеспечить пациенту возможности для высокой физической и социальной активности. Развития нежелательных явлений на терапии препаратом отмечено не было. Заключение. Представленный клинический случай свидетельствует о высокой эффективности и безопасности применения пролонгированного препарата FIX (албутрепенонаког альфа) для профилактики кровотечений у пациента с гемофилией B в реальной клинической практике в России.</jats:p> <jats:p>Introduction. Over the past decade, significant progress has been made in developing agents for hemophilia treatment. However, it mostly affected hemophilia A: both extended-release preparations of the coagulation factor VIII (FVIII) and subcutaneous therapy have become available. Meanwhile, hemophilia B treatment options were until recently limited to plasma-derived FIX and recombinant standard half-life FIX. Therefore, the development of extended-release FIX (albutrepenonacog alfa) has significantly expanded bleeding control options in patients with hemophilia B. Currently, data on the real-world use of this agent in Russia are extremely limited. Therefore, the clinical case presented in this publication may be of scientific interest. Clinical case. A 17‑year-old patient N. with severe hemophilia B experienced recurrent soft tissue hematomas, hemarthroses, and life-threatening bleeding, including extensive perirenal hematomas with renal compression syndrome and acute hemorrhagic cerebrovascular accident, despite prophylactic therapy with standard half-life FIX. Switching to extended-release FIX significantly improved bleeding control, reduced the frequency of intravenous infusions, and allowed the patient to engage in intense physical and social activity. No adverse events were observed during therapy. Conclusion. This clinical case demonstrates the high efficacy and safety of extended-release FIX (albutrepenonacog alfa) for bleeding prevention in a patient with hemophilia B in Russian real-world clinical practice.</jats:p>